我院成功为高危神经母细胞瘤患儿实施依氟鸟氨酸片首次用药

近日上海市儿童医院泸定路院区成功为 1 例 3 岁高危神经母细胞瘤的患儿完成了依氟鸟氨酸片（Eflornithine, DMFO）用药，这是继上海市儿童医院在海南博鳌完成首次治疗后不到一年时间在上海院内又成功用药。

神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体肿瘤，高危患者即便经过多模式治疗，复发率仍高达 41%，且复发后 5 年总体生存率仅为 20% 左右，临床急需更有效的治疗手段。2023 年 12 月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准 DFMO 用于高危患者的维持治疗，这是全球首个也是目前唯一获批用于神经母细胞瘤的口服维持疗法。临床研究显示，DFMO 可将 HRNB 患者的 4 年无事件生存率（EFS）从 73% 提升至 84%，4 年总体生存率（OS）从 84% 提升至 96%，复发风险降低 52%，死亡风险降低 68%，且安全性良好。

2025年8月15日，DFMO落地瑞金海南医院，我院血液肿瘤科邵静波团队在瑞金海南医院儿科的支持下，为高危神经母细胞瘤患者完成首次DFMO用药。为了让国内更多的患儿能够尽快、更方便地用上这款创新药物，我院积极响应国家药品监督管理局关于临床急需药品临时进口工作的安排，迅速依据《临床急需药品临时进口工作方案》，启动 DFMO 紧急进口申报。在国家药品监督管理局、上海市药品监督管理局以及上海市卫健委等多部门的大力支持下，药物短时间内获批并完成通关运输，顺利抵达医院。

上海市儿童医院此次接受用药的患儿，此前被确诊为高危复发，经治疗后获得缓解。用药当天，我院肿瘤中心专家团队在确认患儿身体状况良好后，详细向家长说明了用药注意事项及可能的不良反应，并成功完成 DFMO 的首次给药。

继瑞金海南医院后，此次院内DFMO 首次用药，不仅体现了我院儿童肿瘤中心多学科团队在治疗领域积极引进国际前沿治疗手段的决心和行动力，也为更多高危神经母细胞瘤患儿带来了生存的希望。未来，我院将继续密切关注国际儿童肿瘤医疗领域的最新进展，为更多患儿提供优质、有效的治疗方案。