上海市药品监督管理局药品注册处来院调研临床急需药品临时进口工作

2025年6月10日上海市药品监督管理局药品注册处汤奥博处长一行来到我院，与相关临床科室座谈，调研临床急需药品临时进口工作。陈津津副院长参加调研并致欢迎辞。汤奥博处长介绍儿童临床急需药品临时进口工作的政策要点，并期望医院管好用好该类药品，积累经验，造福更多患儿。

陈津津副院长对市局注册处领导莅临我院指导工作表示欢迎。表示此次调研会，不仅是对我院医疗服务的检验，更是对罕见病儿童生命希望的一次里程碑见证——在注册处的指导和鼎力支持下，高危神经母细胞瘤治疗药依氟鸟氨酸获得国家局批准临时进口，住院患儿现已用上。这瓶跨越重洋的新药，承载着一个家庭的曙光，更彰显了中国药品监管改革的温度与速度！国家药监局、卫健委制定的《临床急需药品临时进口工作方案》为严重危及生命疾病的治疗和预防提供了具有明显治疗优势的药品。这瓶药远非克数所能衡量，它是监管智慧与医者仁心共同托举的生命方舟。

陈津津副院长表示此次突破，只是起点。将在药监局指导下继续深化探索。建立罕见病用药、急需用药的申请应用示范，完善药品应用管理专项制度，保证用药安全，打造儿童临时进口药品应用样板；完善临床研究真实世界数据平台，基于医院专病数据库信息，为进口药品安全性和有效性评价提供可靠数据；继续加强沟通，畅通“临床需求-智慧监管”机制，此次药品申请过程得到药品注册处王青洋老师自始至终的指导与帮助，材料齐备规范，为后续临床其他科室的需求申请提供了参考。陈津津副院长介绍了我院临床研究与转化工作，针对儿童疑难疾病的诊疗开展了探索性临床研究，参与了产学研究推动本土药企加速仿制药研发，未来有望实现“应急进口”与“自主创新”双轨并行，造福儿童。

医务部王淼主任简要介绍了我院创建历史、发展历程、临床科室诊疗特色和业务成就。

血液肿瘤科陈凯副主任汇报了学科发展建设成果以及此次临床急需药品临时进口申请体会，展示了科室完善的管理规程。

皮肤科钱秋芳主任介绍了科室诊疗特色以及临床对儿童特色药品的需求。

汤奥博处长对医院的历史和发展成就表示敬佩，对医院临床科室的认真务实的工作给予肯定。

汤奥博处长接着介绍了关于临床急需药品临时进口工作，尤其儿童急需药品的政策要点，该项工作先行先试，是我国现行药品注册制度的有益补充，满足了诸多患者的迫切用药需求。也介绍了上海科创中心建设、生物医药发展过程中药物临床试验开展的各项改革举措，期望有更多的医院及研究者参与临床试验，高质量高效地完成新药研究，推进更多新药进入临床。

汤奥博处长同时期望医院药学部门配合临床科室管好用好该类药品，积极开展实践探索，为改革积累经验。支持医院打造儿童用药特色领域，并积累特殊儿童用药经验，控制用药风险，造福更多患儿。

与会科室代表纷纷表示，急需药品临时进口的该项创新工作让这些危重症患儿家庭重获希望，真正体会到“为儿童服务就是幸福”，将以此次试点为契机，践行“健康中国”战略，挽救更多危重患儿，更多家庭。